Seit 1. Februar 2024 ist AGAMREE® (Wirkstoff Vamorolone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab dem Alter von 4 Jahren, unabhängig von der zugrundeliegenden Mutation und der Gehfähigkeit, in Österreich zugelassen. Der Wirkmechanismus, beruht auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide und gilt als dissoziativer Entzündungshemmer.
Ataluren (Translarna™) für DMD-Patienten mit einer speziellen Nonsense-Mutation, die zum Abbruch des Ablesens der Geninformation und zur Produktion eines nicht funktionsfähigen Proteins führt, hat mit Ende Jänner 2024 seine temporäre Zulassung verloren. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat im Zuge der Re-Evaluierung der bedingten Marktzulassung von Translarna (Ataluren) in Europa ein negatives Votum ausgesprochen. Bis zur Ratifizierung durch die Europäische Kommission (in der Regel innerhalb von 67 Tagen) bleibt Ataluren verfügbar.
